Cinco crianças que nasceram surdas conseguiram ter sua audição restaurada com a ajuda de uma nova terapia genética. O tratamento faz parte de um estudo inédito e foi projetado especificamente para uma forma de surdez hereditária. Os resultados foram publicados nesta quarta-feira (5) na revista científica Nature Medicine.
Esse foi o primeiro ensaio clínico no mundo a administrar uma terapia genética de forma bilateral, ou seja, em ambos os ouvidos. No início deste ano, a primeira fase da pesquisa havia aplicado o tratamento em um dos ouvidos das crianças. Agora, os novos resultados incluem benefícios adicionais aos observados no primeiro estudo.
A pesquisa foi liderada por pesquisadores do Mass Eye and Ear — que faz parte do Mass General Brigham, sistema de saúde integrado dos Estados Unidos — e do Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai, na China.
“Os resultados desses estudos são surpreendentes”, disse o co-autor sênior do estudo, Zheng-Yi Chen, cientista associado dos Laboratórios Eaton-Peabody em Mass Eye and Ear, em comunicado à imprensa. “Continuamos a ver a capacidade auditiva das crianças tratadas progredir dramaticamente e o novo estudo mostra benefícios adicionais da terapia genética quando administrada em ambos os ouvidos, incluindo a capacidade de localização da fonte sonora e melhorias no reconhecimento de fala em ambientes ruidosos”.
O objetivo dos pesquisadores é tratar as crianças com surdez hereditária para alcançar a capacidade de ouvir sons em três dimensões. Essa capacidade é importante para a comunicação e para a realizar de tarefas diárias comuns.
“Restaurar a audição em ambos os ouvidos de crianças que nasceram surdas pode maximizar os benefícios da recuperação auditiva”, diz o principal autor do estudo, Yilai Shu, professor, diretor do Centro de Diagnóstico e Tratamento de Perda Auditiva Genética afiliado ao Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai. “Estes novos resultados mostram que esta abordagem é muito promissora e justifica ensaios internacionais maiores”.
Como o estudo foi feito?
Mais de 430 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por perda auditiva incapacitante, sendo que 26 milhões nasceram com a condição. Além disso, 60% da surdez infantil é causada por fatores genéticos, incluindo mutações no gene OTOF que impedem a produção de uma proteína necessária para os mecanismos auditivos e neurais subjacentes à audição. Esse tipo de surdez é chamado cientificamente de DFNB9.
No novo estudo, os pesquisadores utilizaram terapia genética bilateral para tratar a DFNB9 em cinco crianças com a condição. Elas foram observadas durante um período de 13 a 26 semanas no Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai, China.
Por meio de uma cirurgia especializada e minimamente invasiva, os pesquisadores injetaram cópias funcionais do gene OTOF humano transportado pelo vírus adeno-associado (AAV) nos ouvidos internos dos pacientes. O primeiro tratamento bilateral foi realizado em julho de 2023. Durante o acompanhamento, foram observados 36 eventos adversos, mas não ocorreu toxicidade ou efeitos colaterais graves.
Ao final do tratamento, todas as cinco crianças recuperaram a audição em ambos os ouvidos, com melhorias na percepção da fala e na localização sonora. Com isso, elas conquistaram a capacidade de ouvir e apreciar música e foram observadas dançando ao som das melodias em vídeos captados para o estudo, que continua em andamento.
Em 2022, a primeira fase do estudo foi realizada em seis pacientes na China, que foram tratados em um ouvido com a terapia genética. Esse ensaio, cujos resultados foram publicados em janeiro deste ano na The Lancet, mostrou que cinco em cada seis crianças tiveram melhoras na audição e na fala.
“Esses resultados confirmam a eficácia do tratamento que relatamos anteriormente e representam um passo importante na terapia genética para perda auditiva genética”, afirma Shu.
“A nossa esperança é que este estudo possa se expandir e que essa abordagem também possa ser analisada para surdez causada por outros genes ou causas não genéticas”, acrescentou Chen. “Nosso objetivo final é ajudar as pessoas a recuperar a audição, independentemente da causa da perda auditiva.”
Os pesquisadores observam, ainda, que são necessários mais estudos para refinar a terapia e aplicá-la em mais pacientes, com um acompanhamento mais longo.
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