O Reino Unido tornou-se o primeiro país a conceder aprovação regulamentar a um tratamento médico envolvendo uma ferramenta de edição genética: a CRISPR.
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do país disse na quinta-feira que deu luz verde a um tratamento conhecido como Casgevy, que será usado para tratar doença falciforme e a talassemia beta.
Ambas as condições genéticas são causadas por erros nos genes da hemoglobina, que é usada pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo. Ainda não existe tratamento bem-sucedido no mundo para nenhum dos distúrbios.
A doença falciforme, que pode resultar em crises de dor debilitante, é mais comum em pessoas de origem familiar africana ou caribenha. A talassemia beta afeta principalmente pessoas de origem mediterrânea, do sul da Ásia, do sudeste asiático e do Oriente Médio, diz o comunicado.
“Tanto a doença falciforme como a β-talassemia são condições dolorosas que duram a vida toda e que, em alguns casos, podem ser fatais. Até o momento, um transplante de medula óssea – que deve vir de um doador compatível e apresenta risco de rejeição – tem sido a única opção de tratamento permanente”, disse Julian Beach, diretor executivo interino de qualidade e acesso aos cuidados de saúde da MHRA, em um comunicado.
“Tenho o prazer de anunciar que autorizamos um tratamento inovador e pioneiro de edição genética chamado Casgevy, que, em testes, descobriu-se que restaura a produção saudável de hemoglobina na maioria dos participantes com doença falciforme e transfusão. -talassemia β-dependente, aliviando os sintomas da doença.”
A promessa do CRISPR-Cas9
A técnica de edição genética CRISPR-Cas9 permite aos cientistas fazer alterações muito precisas no DNA. Os seus inventores — Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna — ganharam o Prêmio Nobel da Química em 2020.
Casgevy não é uma simples pílula ou injeção. O tratamento, fabricado pela Vertex Pharmaceuticals, é administrado retirando células-tronco da medula óssea de um paciente e editando um gene nas células em laboratório.
Os pacientes devem então ser submetidos a um “tratamento de condicionamento”, que pode envolver um medicamento imunossupressor, radioterapia ou quimioterapia, para preparar a medula óssea antes que as células modificadas sejam infundidas de volta no paciente, de acordo com a MHRA.
“Depois disso, os pacientes podem precisar passar pelo menos um mês em um hospital enquanto as células tratadas fixam residência na medula óssea e começam a produzir glóbulos vermelhos com a forma estável de hemoglobina”, segundo o comunicado.
O órgão de Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA está avaliando o mesmo tratamento e espera-se que tome uma decisão sobre a possibilidade de aceitá-lo ou não até 8 de dezembro.
“Este é um grande passo no avanço das abordagens médicas para combater doenças genéticas que nunca pensamos que seriam possíveis de curar”, disse Alena Pance, professora sênior de genética na Universidade de Hertfordshire, em comunicado divulgado pelo Science Media Center, que fornece informações aos jornalistas.
“Modificar as células-tronco da medula óssea do paciente evita os problemas associados à compatibilidade imunológica, ou seja, procurar doadores compatíveis com o paciente e seguir a imunossupressão, constituindo uma verdadeira cura da doença e não um tratamento”, acrescentou Pance.
O comunicado da MHRA não informou quanto custaria o tratamento, mas é provável que seja caro.
O CRISPR-Cas9 teve um grande impacto na pesquisa biomédica, na medicina clínica e na agricultura e é amplamente utilizado em laboratórios de todo o mundo.
A tecnologia de ponta foi marcada por controvérsia depois que o cientista chinês He Jiankui anunciou em 2018 que havia criado os primeiros bebês geneticamente editados do mundo.
Os cientistas dizem que esta poderosa técnica não deve ser usada para manipular genes humanos que serão transmitidos de uma geração para outra.
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